Akebia Therapeutics®, Inc. අද නිවේදනය කළේ එක්සත් ජනපද ආහාර හා ඖෂධ පරිපාලනය (FDA) විසින් විමර්ශන මුඛ හයිපොක්සියා ප්‍රේරණය කළ හැකි සාධකයක් වන prolyl hydroxylase (HIF- vadadustat සඳහා වන Akebia's New Drug Application (NDA) වෙත සම්පූර්ණ ප්‍රතිචාර ලිපියක් (CRL) නිකුත් කර ඇති බවයි. නිදන්ගත වකුගඩු රෝගය (CKD) හේතුවෙන් රක්තහීනතාවයට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා PH) නිෂේධකය සමාලෝචනය කෙරේ. අයදුම්පත්‍රයක් සඳහා සමාලෝචන චක්‍රය සම්පූර්ණ වී ඇති බවත්, අයදුම්පත එහි වර්තමාන ආකෘතියෙන් අනුමැතිය සඳහා සූදානම් නැති බවත් දැක්වීමට FDA විසින් CRL නිකුත් කරයි.
NDA හි දත්ත ඩයලිසිස් සහ ඩයලිසිස් නොවන රෝගීන් සඳහා vadadustat හි හිතකර ප්‍රතිලාභ-අවදානම් තක්සේරුවකට සහාය නොදක්වන බව FDA නිගමනය කළේය. ඩයලිසිස් නොවන රෝගීන්ගේ ජනගහනය තුළ MACE හි පහත් නොවීම සපුරාලීමට අපොහොසත් වීම, ඩයලිසිස් රෝගීන්ගේ සනාල ප්‍රවේශ ත්‍රොම්බොසිස් මගින් මෙහෙයවනු ලබන ත්‍රොම්බොම්බොලික් සිදුවීම්වල වැඩි අවදානම සහ මත්ද්‍රව්‍ය ප්‍රේරිත අක්මා තුවාල වීමේ අවදානම සඳහන් කරමින් FDA විසින් ආරක්‍ෂිත ගැටළු ප්‍රකාශ කළේය. නව සායනික අත්හදා බැලීම් හරහා හිතකර ප්‍රතිලාභ-අවදානම් තක්සේරුවක් පෙන්නුම් කිරීමට Akebia හට මාර්ග ගවේෂණය කළ හැකි බව CRL ප්‍රකාශ කළේය. Akebia විසින් CRL හි තොරතුරු සහයෝගීතා හවුල්කරුවන් සමඟ සාකච්ඡා කර FDA සමඟ රැස්වීමක් ඉල්ලා සිටිනු ඇත.
“CKD නිසා රක්තහීනතාවයෙන් පෙළෙන රෝගීන්ට උපකාර කිරීමේ හැකියාව ඇති වඩඩුස්ටට් සඳහා CRL ලබා ගැනීම ගැන අපි අතිශයින් කලකිරෙමු. CKD හේතුවෙන් රක්තහීනතාවයෙන් පෙළෙන රෝගීන් සඳහා, විශේෂයෙන් ඩයලිසිස් රෝගීන් සඳහා, vadadustat ධනාත්මක ප්‍රතිලාභ-අවදානම් තක්සේරුවකට දත්ත සහාය වන බව අපි දිගටම විශ්වාස කරමු, ”Akebia හි ප්රධාන විධායක නිලධාරී ජෝන් පී. බට්ලර් පැවසීය. "මෙම පසුබෑම නොතකා, වකුගඩු රෝගයෙන් පීඩාවට පත් වූ ජනතාවගේ ජීවිත යහපත් කිරීම සඳහා අපගේ අරමුණ සඳහා අපි දිගටම කටයුතු කරන්නෙමු."
2021 ඔක්තෝම්බර් මාසයේදී, Akebia හි සහයෝගීතා හවුල්කරු, Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Otsuka), වැඩිහිටියන්ගේ CKD නිසා ඇති වන රක්තහීනතාවයට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා, vadadustat සඳහා යුරෝපීය ඖෂධ ඒජන්සිය වෙත vadadustat සඳහා මූලික අලෙවිකරණ අවසර අයදුම්පතක් (MAA) ඉදිරිපත් කරන ලදී; සමාලෝචනය සිදුවෙමින් පවතී. ජපානයේ, ඩයලිසිස් මත යැපෙන සහ ඩයලිසිස් නොවන වැඩිහිටි රෝගීන්ගේ CKD හේතුවෙන් රක්තහීනතාවය සඳහා ප්‍රතිකාරයක් ලෙස vadadustat අනුමත කර ඇත.
CRL සහ ඊළඟ පියවර ගැන සාකච්ඡා කිරීම සඳහා Akebia විසින් මාර්තු 30 බදාදා සවස 6:00 ට නැගෙනහිර වේලාවෙන් සම්මන්ත්‍රණ ඇමතුමක් පවත්වනු ඇත.
මෙම ලිපියෙන් ඉවත් කළ යුතු දේ:
- The FDA issues a CRL to indicate that the review cycle for an application is complete and that the application is not ready for approval in its present form.
- The FDA expressed safety concerns noting failure to meet non-inferiority in MACE in the non-dialysis patient population, the increased risk of thromboembolic events, driven by vascular access thrombosis in dialysis patients, and the risk of drug-induced liver injury.
- The FDA concluded that the data in the NDA do not support a favorable benefit-risk assessment of vadadustat for dialysis and non-dialysis patients.
