CTI BioPharma කෝපරේෂන් නිවේදනය කළේ එක්සත් ජනපද ආහාර හා ඖෂධ පරිපාලනය (FDA) විසින් පට්ටිකා ගණන සමඟ අතරමැදි හෝ ඉහළ අවදානම් සහිත ප්‍රාථමික හෝ ද්විතියික (පශ්චාත්-polycythemia vera හෝ post-essential thrombocythemia) myelofibrosis සමඟ වැඩිහිටියන්ට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා VONJO (pacritinib) අනුමත කර ඇති බවයි. 50 × 109/L ට අඩු. VONJO යනු JAK2 නිෂේධනය නොකර JAK1 සහ IRAK1 සඳහා විශේෂිත වූ නව මුඛ කයිනේස් නිෂේධකයකි. VONJO හි නිර්දේශිත මාත්‍රාව දිනකට දෙවරක් වාචිකව 200 mg වේ. VONJO යනු සයිටොපීනික් මයිලෝෆයිබ්‍රෝසිස් රෝගීන්ගේ අවශ්‍යතා විශේෂයෙන් ආමන්ත්‍රණය කරන පළමු අනුමත ප්‍රතිකාරයයි.
"අද VONJO හි අනුමැතිය මගින් cytopenic myelofibrosis වලින් පෙළෙන මයිලෝෆයිබ්‍රොසිස් රෝගීන් සඳහා නව ප්‍රතිකාර ප්‍රමිතියක් ස්ථාපිත කරයි" යනුවෙන් ජෝන් මැස්කරෙන්හාස් පැවසුවේ, වෛද්‍ය, රක්තවේදය සහ වෛද්‍ය ඔන්කොලොජි, ටීෂ් පිළිකා ආයතනය, නිව් යෝර්ක් මවුන්ට් සීනයි හි ඉකාන් වෛද්‍ය විද්‍යාලයේ සහකාර මහාචාර්ය . “50 × 109/L ට අඩු රුධිර පට්ටිකා ප්‍රමාණය ලෙස අර්ථ දක්වා ඇති දරුණු thrombocytopenia සමග Myelofibrosis, දුර්වල පැවැත්මේ ප්‍රතිඵල සහ දුර්වල රෝග ලක්ෂණ සමඟ සම්බන්ධ වී ඇත. සීමිත ප්‍රතිකාර විකල්පයන් මෙම රෝගය හදිසි සපුරා නොගත් වෛද්‍ය අවශ්‍යතා ඇති ප්‍රදේශයක් ලෙස ඉදිරිපත් කර ඇත. මෙම රෝගීන් සඳහා නව, කාර්යක්ෂම සහ ආරක්ෂිත ප්‍රතිකාර විකල්පයක් දැන් පවතින බව දැකීමට මම සතුටු වෙමි.
“එක්සත් ජනපදයේ, මයිලෝෆයිබ්‍රෝසිස් රෝගීන් 21,000 ක් පමණ සිටින අතර, ඉන් තුනෙන් දෙකකට සයිටොපීනියා (thrombocytopenia හෝ රක්තහීනතාවය) ඇති අතර, සාමාන්‍යයෙන් අනෙකුත් අනුමත ප්‍රතිකාර ක්‍රමවල විෂ වීම නිසා ඇතිවේ. 50 × 109/L ට අඩු රුධිර පට්ටිකා ප්‍රමාණය ලෙස අර්ථ දක්වා ඇති දරුණු thrombocytopenia, සමස්ත myelofibrosis ජනගහනයෙන් තුනෙන් එකක් තුළ ඇති වන අතර, විශේෂයෙන් දුර්වල පුරෝකථනයක් ඇත. VONJO හි අනුමැතිය ඇතිව, සයිටොපීනික් මයිලෝෆයිබ්‍රෝසිස් රෝගීන් සඳහා විශේෂයෙන් අනුමත කරන ලද නව ප්‍රතිකාරයක් පිරිනැමීමට හැකි වීම ගැන අපි සතුටු වෙමු. ඩීආර්අයි සමඟ අපගේ ණය සහ රාජකීය ගනුදෙනු අනුගමනය කරමින් වාණිජ දියත් කිරීම සඳහා අපි සම්පුර්ණයෙන්ම අරමුදල් සපයනු ලබන අතර, සයිටොපීනික් මයිලෝෆයිබ්‍රොසිස් රෝගීන් සඳහා හොඳම පන්තියේ ප්‍රතිකාරය වන VONJO දින 10 ක් ඇතුළත රෝගීන්ට ලබා දීමට අපි බලාපොරොත්තු වෙමු, ”ඇඩම් ආර්. ක්‍රේග් පැවසීය. , MD, Ph.D., CTI Biopharma හි සභාපති සහ ප්රධාන විධායක නිලධාරී. "VONJO සායනික අත්හදා බැලීම් සිදු කළ රෝගීන්, රැකබලා ගන්නන්, සායනික පරීක්ෂණ කාර්ය මණ්ඩලය සහ විමර්ශකයින්ට මම ස්තූතිවන්ත වෙනවා. ඔවුන්ගේ වෙහෙස මහන්සි වී වැඩ කිරීම සහ කැපවීම සහ රෝගීන්ගේ අවශ්‍යතා කෙරෙහි ඔවුන්ගේ අවධානය යොමු කිරීම සම්බන්ධයෙන් මම CTI කණ්ඩායමට ස්තූතිවන්ත වෙමි.
කඩිනම් අනුමැතිය පදනම් වී ඇත්තේ මයිලෝෆයිබ්‍රෝසිස් රෝගීන්ගේ (පට්ටිකා ගණන 3 × 2/L ට අඩු හෝ සමාන) VONJO හි ප්රධාන අදියර 100 PERSIST-109 අධ්‍යයනයේ කාර්යක්ෂමතාවයේ ප්‍රතිඵල මත ය. VONJO 1 mg දිනකට දෙවරක් (BID), VONJO 1 mg දිනකට වරක් (QD) හෝ ලබා ගත හැකි හොඳම ප්‍රතිකාරය (BAT) ලබා ගැනීම සඳහා රෝගීන් 1: 200: 400 අහඹු ලෙස වෙනස් කරන ලදී. පෙර JAK2 නිෂේධක චිකිත්සාව අවසර දී ඇත. මෙම අධ්‍යයනයේ දී, පැක්‍රිටිනිබ් 50 mg BD සමඟ ප්‍රතිකාර කළ මූලික පට්ටිකා ප්‍රමාණය 109 × 200/L ට අඩු රෝගීන්ගේ කණ්ඩායම තුළ, රෝගීන්ගෙන් 29% ක් ලබා ගන්නා රෝගීන්ගෙන් 35% ට සාපේක්ෂව ප්ලීහාව පරිමාව අවම වශයෙන් 3% කින් අඩු වී ඇත. රුක්සොලිටිනිබ් ඇතුළත් හොඳම ප්‍රතිකාරය. කඩිනම් අනුමැතියේ කොටසක් ලෙස, තහවුරු කිරීමේ පරීක්ෂණයකදී සායනික ප්‍රතිලාභයක් විස්තර කිරීමට CTI අවශ්‍ය වේ. මෙම පශ්චාත්-අනුමත අවශ්‍යතාවය සපුරාලීම සඳහා, 2025 මැද භාගයේදී අපේක්ෂිත ප්‍රතිඵල සහිතව, PACIFICA අත්හදා බැලීම සම්පූර්ණ කිරීමට CTI සැලසුම් කරයි.
VONJO 20 mg දිනකට දෙවරක් ගැනීමෙන් පසු වඩාත් සුලභ අහිතකර ප්‍රතික්‍රියා (≥200%) වූයේ පාචනය, thrombocytopenia, ඔක්කාරය, රක්තහීනතාවය සහ පර්යන්ත ඉදිමීමයි. VONJO 3 mg දිනකට දෙවරක් ගැනීමෙන් පසු වඩාත් නිරන්තර බරපතල අහිතකර ප්‍රතික්‍රියා (≥200%) රක්තහීනතාවය, thrombocytopenia, නියුමෝනියාව, හෘද අකර්මන්‍යතාවය, රෝග ප්‍රගතිය, පයිරෙක්සියා සහ සමේ squamous cell පිළිකා වේ.
